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3月24日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心正式發(fā)布《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》(下稱《指導原則》)。
《指導原則》指出，兒童抗腫瘤藥物相較于其他兒童疾病治療藥物有其特殊性，《指導原則》的制定，旨在將兒童適應(yīng)癥開發(fā)納入藥物整體臨床開發(fā)計劃；保護患兒權(quán)益，避免在兒童受試者中開展不必要的研究；一般情況下，遵循兒童藥物研發(fā)的普遍規(guī)律，按成人—青少年—小年齡段兒童的年齡順序，逐步推進研發(fā)；一般情況下，遵循抗腫瘤藥物研發(fā)的普遍規(guī)律，按末線/難治復發(fā)—前線/初治的疾病階段，逐步推進研發(fā)；同時，以在成人患者中觀察到風險可控且具備抗腫瘤活性的劑量為啟動兒童人群研究的前提。
腫瘤用藥是創(chuàng)新藥研發(fā)永遠的熱土。相較于成人腫瘤藥研發(fā)的如火如荼，兒童腫瘤藥的研發(fā)卻顯得冷清，兒童腫瘤治療領(lǐng)域也存在更為迫切的臨床需求。
“從藥物經(jīng)濟學角度來看，兒藥研發(fā)的投入回報確實不如成人藥研發(fā)來得豐厚。”某兒童藥企研發(fā)負責人告訴記者，兒童抗腫瘤藥物研發(fā)需要兼顧患兒的身心健康以及未來生長發(fā)育的考慮。在兒童抗腫瘤藥物研發(fā)的實際工作中，存在臨床研究難度大、研發(fā)周期長等問題，相較于成人，兒童臨床試驗挑戰(zhàn)也更多：受試者招募入組困難；目標適應(yīng)癥人群基數(shù)小；受試者依從性差；臨床方案設(shè)計難度更大；兒童認知能力受到年齡限制，臨床試驗知情同意過程困難……這些研發(fā)中的難點加劇了兒童抗腫瘤藥物的嚴重匱乏。
但在政策利好下，一些國內(nèi)企業(yè)已經(jīng)開始在兒童腫瘤領(lǐng)域嘗試開拓。如君實生物、貝達藥業(yè)、正大天晴、恒瑞醫(yī)藥、齊魯制藥等藥企就已經(jīng)不同程度地參與到兒童腫瘤用藥的研發(fā)中。
其中，百濟神州的GD2單抗凱澤百于2021年8月在國內(nèi)獲批，用于治療初治高危和復發(fā)難治性兩個兒童神經(jīng)母細胞瘤適應(yīng)證人群，并在同年12月底全國商業(yè)化供應(yīng)。截至目前，已經(jīng)在全國十幾個兒童腫瘤中心開始臨床使用。此外，百濟神州的兒童腫瘤用藥倍利妥(注射用貝林妥歐單抗)也在去年5月，獲批增加兒童適應(yīng)證。
博生吉醫(yī)藥科技(蘇州)有限公司自主研發(fā)的B7-H3靶向嵌合抗原受體T細胞注射液，于去年7月4日獲CDE的臨床試驗默示許可，成為針對兒童實體腫瘤的CAR-T療法；該產(chǎn)品曾于去年3月先后獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥認定和FDA罕見病認定。
（文章來源：上海證券報·中國證券網(wǎng)）
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